Autisme: Fluoxetine Tidak Berkesan Dalam Mengurangkan Tingkah Laku Berulang, Rancangan Kajian

2023 Pengarang: Bailey Leapman | [email protected]. Diubah suai terakhir: 2023-09-16 19:19

Autism Speaks telah mengumumkan keputusan awal yang dilaporkan untuk percubaan pertama yang ditaja industri bagi Rangkaian Ujian Klinikal Autisme (ACTN), Kajian Fluoxetine dalam Autisme (SOFIA). Keputusan ini menunjukkan bahawa fluoxetine tidak berkesan untuk mengurangkan tingkah laku berulang pada kanak-kanak dan remaja dengan Gangguan Autistik berbanding plasebo (pil gula bukan ubat). Kajian itu dijalankan dengan kerjasama penaja kajian, Neuropharm Group Plc., sebuah syarikat farmaseutikal khusus yang memberi tumpuan kepada gangguan perkembangan saraf.

Kajian itu menilai keberkesanan dan keselamatan bentuk fluoxetine baru dos rendah Neuropharm, yang dikenali sebagai NPL-2008, yang direka khusus untuk rawatan Gangguan Autistik pada kanak-kanak dan remaja. NPL-2008 menggunakan formula cair-dalam-mulut Zydis®, bertujuan untuk menjadi bentuk ubat yang lebih mudah untuk kanak-kanak. Kajian menunjukkan bahawa tingkah laku berulang telah dikurangkan apabila kanak-kanak diberi sama ada NPL-2008 atau plasebo, tetapi tiada perbezaan antara kumpulan ditemui dari segi tahap pengurangan tingkah laku berulang. Oleh itu, disimpulkan bahawa NPL-2008 tidak lebih berkesan daripada plasebo. Formulasi baharu secara amnya diterima dengan baik oleh pesakit dan tiada kesan buruk yang serius dilaporkan.

Geraldine Dawson, Ph. D., Ketua Pegawai Sains Autism Speaks berkata, “Pembangunan ubat-ubatan berkesan yang mudah diambil oleh individu autisme adalah matlamat penting. Walaupun mengecewakan bahawa NPL-2008 didapati tidak berkesan untuk mengurangkan tingkah laku berulang, kajian ini menyerlahkan kepentingan ujian klinikal yang berkualiti tinggi dan dikawal ketat. Kajian seperti ini membantu membina asas bukti dan menawarkan panduan ibu bapa dalam membuat keputusan yang lebih termaklum tentang penjagaan klinikal anak mereka.”

The Autism Speaks ACTN telah dilancarkan pada tahun 2005 untuk menangani keperluan untuk rawatan biologi yang diuji dengan lebih teliti untuk autisme. ACTN menyediakan platform untuk menguji dengan teliti keselamatan dan keberkesanan sebatian sedia ada, yang kebanyakannya tidak mempunyai petunjuk khusus atau arahan dos khusus untuk kegunaannya dalam autisme. Rawatan ini ditetapkan oleh pengamal perubatan untuk kegunaan "luar label".

Fluoxetine ialah salah satu ubat sistem saraf pusat (CNS) yang paling banyak ditetapkan untuk gangguan seperti keresahan, kemurungan dan gangguan obsesif-kompulsif. Ia telah ditetapkan "luar label" oleh doktor untuk mengurangkan gejala tingkah laku berulang dalam autisme. Kajian yang lebih kecil pada kanak-kanak dan orang dewasa menunjukkan hasil yang menjanjikan, tetapi belum ada kajian berskala besar jenis ini untuk mengesahkan secara sistematik keberkesanan ubat untuk mengurangkan tingkah laku ini dalam autisme. Pada masa ini, hanya terdapat satu rawatan dengan petunjuk khusus yang diluluskan oleh FDA untuk autisme, tetapi ia tidak menyasarkan simptom utama autisme.

Kajian SOFIA ialah percubaan terbesar yang pernah dijalankan ke atas pesakit dengan Gangguan Autistik. Kajian itu dijalankan di 19 pusat perubatan ACTN dan tapak klinikal di seluruh AS. Sejumlah 158 pesakit berumur antara 5 dan 17 telah didaftarkan ke dalam kajian SOFIA di mana pesakit menerima sama ada NPL-2008 atau plasebo semasa tempoh rawatan 14 minggu. Analisis penuh data primer dan sekunder daripada kajian sedang dijalankan.

Peter Bell, Naib Presiden Eksekutif untuk Program dan Perkhidmatan mengulas, “Mencari ubat yang selamat dan berkesan yang merawat gejala utama autisme ialah salah satu cabaran terbesar yang dihadapi oleh komuniti kita. Salah satu matlamat utama kami di Autism Speaks adalah untuk membantu mengenal pasti rawatan berkesan yang membawa kepada peningkatan kualiti hidup untuk semua mereka yang terjejas oleh autisme.”

Robert Mansfield, Ketua Pegawai Eksekutif Neuropharm, menyatakan “Keputusan awal ini tidak dijangka dan mengecewakan, dan kami menunggu keputusan analisis penuh yang sedang berjalan. Kami ingin mengucapkan terima kasih kepada Autism Speaks' Autism Clinical Trials Network yang memudahkan penyiapan kajian ini tepat pada masanya dan berterima kasih kepada pasukan di tapak yang terlibat di SOFIA.”